编者按：2015年ASCO会议上，中国医学科学院肿瘤医院孙燕院士领衔的临床研究“埃克替尼二线治疗EGFR过表达或扩增的晚期食管癌的II期单臂试点试验”作为Poster被ASCO收录，6 月 1 日上午 8：00-11：30 将在 ASCO 壁报上展示。这是中国自主创新药物埃克替尼自2011年以来，连续5年被ASCO收录的中国专家的临床研究数据，那么中国自主研发的小分子靶向药物埃克替尼治疗食管癌的潜力如何？我们采访了中国肿瘤内科的带头人和肿瘤新药研发的引领者孙燕院士。
《肿瘤瞭望》：请您介绍目前中国创新药物研究情况，您如何评价我国完全自主知识产权药物埃克替尼（icotinib）的疗效？
孙燕院士：过去中国新药研发能力相对较差，我们的药物研发工作多为仿制药研究，或者国外新药在中国上市前临床验证，当时我的期盼是能研发出中国自己的创新药物。21世纪我们进入靶向治疗时代。在新药研发工作中，我们发现埃克替尼的实验室结果优于另外两种EGFR-TKI。埃克替尼的研发过程非常曲折，当我们开展埃克替尼Ⅲ期ICOGEN试验（随机、双盲双模拟、平行对照、多中心评价埃克替尼和吉非替尼治疗既往接受过化疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的疗效和安全性的Ⅲ期临床试验）时，我们对这个中国自主创新的药物充满信心。我们在短短的9个月时间完成了400例患者入组，2011年埃克替尼的疗效得到了临床的证实，终获成功。研究成果显示埃克替尼的疗效可与吉非替尼媲美，但是总不良反应发生率有明显优势，即埃克替尼的治疗窗比较大。埃克替尼是完全由中国科学工作者和肿瘤临床专家自主原创的药物，历经8年的创新，最终才让中国肺癌患者受益。
2011年我在世界肺癌大会（WCLC）上做口头报告，向世界肿瘤界同道报告埃克替尼III期临床研究ICOGEN试验的结果，引起了国际肿瘤专家的高度关注，同时肿瘤学专家Tony Mok和Rebecca S Heist教授评价埃克替尼是全球第三个用于晚期肺癌的EGFR-TKI。作为中国大陆最早加入美国临床肿瘤学会年会（ASCO）和WCLC的医生，能代表中国在WCLC 2011会议上报告一项中国原创性药物研究成果使我倍感荣幸。埃克替尼被ASCO接受为参展讨论项目（Poster Discussion），ICOGEN试验结果在2013年肿瘤领域影响因子最高的《柳叶刀.肿瘤》分册上发表，让我非常骄傲自豪。埃克替尼的研发成果表明我国的新药研发已经跟上了国际水平，但未来我们应做得更好，使我国的新药研发能力匹配我国的政治经济大国的地位。
《肿瘤瞭望》：请您简单介绍即将在ASCO会议上展示的研究“埃克替尼二线治疗EGFR过表达或扩增的晚期食管癌的II期单臂试点试验”，埃克替尼治疗食管癌的潜力如何？
孙燕院士：中国的食管癌发病率很高，全球的食管癌一多半发生在中国，而且中国食管癌发病地区比较集中。我们在食管癌高发地区开展研究，患者有很多共性。全球其他地区较少开展食管癌药物研发工作，而食管胃交界癌的全球发病率相对较高，我们希望在这方面做出成果。食管癌和食管胃交界癌是表皮生长因子受体（EGFR）高表达的肿瘤，这意味着直接针对食管癌的靶向治疗是一个潜在的选择。因此我们用选择性表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）埃克替尼药物作为食管癌的治疗，希望其能成为一项开创性的研究。
寻找EGFR基因突变靶点的过程比较艰难，最终我们通过试验找到了一些靶点，EGFR基因高表达患者，埃克替尼的有效率增高。试验中使用IHC和FISH检测。初步结果显示，埃克替尼二线治疗 EGFR过表达或扩增的晚期食管癌展现出良好的抗肿瘤活性和安全性。关于 EGFR 过表达或扩增是否可以作为预测晚期食管癌的生物标志物仍需进一步的研究。根据目前的研究，未来大样本研究可能会得出更好的结果，该研究可能会成为一项开创性研究。
中国的肿瘤专家越来越多地走出国门与国际接轨，同时也得到了国际肿瘤领域的认可，中国专家未来对国际肿瘤领域临床研究的作用会越来越重要，我预计我们未来会有更多的创新成果，对世界做出更多贡献。